Nova apresentação do medicamento dispensa refrigeração e facilita a administração. A doença genética causa perda de neurônios motores.

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) 5q. O uso é destinado a adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados clinicamente com os tipos 1, 2 ou 3 da doença ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2.

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A principal mudança é a apresentação do medicamento em comprimidos revestidos, que podem ser tomados com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.

Ao contrário da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova formulação dispensa a reconstituição por profissionais de saúde e o treinamento específico de cuidadores para preparar o medicamento. O produto também pode ser armazenado em temperatura ambiente, sem refrigeração.

A aprovação foi oficializada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

O QUE É A AME?

A AME é uma doença genética rara que leva à perda progressiva dos neurônios motores, células que controlam os movimentos musculares. Isso ocorre pela produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN.

A falta dessa proteína provoca fraqueza e perda de massa muscular. Conforme o tipo e a gravidade da doença, o paciente pode ter dificuldade para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Os músculos envolvidos na respiração e na deglutição também podem ser afetados.

A condição está associada a alterações no gene SMN1. Já o gene SMN2, que também contribui para a produção da proteína, geralmente produz uma versão incompleta e com função reduzida.

O risdiplam atua nesse mecanismo ao favorecer a produção de mais proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores. O tratamento busca, assim, diminuir os sintomas e retardar a progressão da doença.

BENEFÍCIOS MOTORES

A decisão da Anvisa levou em conta estudos clínicos que avaliaram a eficácia do medicamento em diferentes grupos de pacientes.

Uma das pesquisas acompanhou 41 bebês, de 2 a 7 meses, com diagnóstico de AME tipo 1, considerado o quadro mais grave. Depois de 12 meses de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram ficar sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo analisou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Os resultados indicaram melhora discreta da função motora entre os participantes que usaram o medicamento. Na escala de avaliação, que varia de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.

ROTINA FACILITADA

A administração em comprimidos e o armazenamento em temperatura ambiente podem representar uma mudança prática para pessoas com AME e seus familiares.

O preparo mais simples pode diminuir etapas dos cuidados diários e facilitar o armazenamento e o transporte do tratamento. Ainda assim, a indicação, a dose e o acompanhamento devem seguir a avaliação e a orientação médica.

O registro aprovado pela Anvisa permite a comercialização do produto no Brasil, mas não significa, por si só, que ele já esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta na rede pública depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso.

Tags: Anvisa, doença rara, medicamento